Alkeus объявляет о финансировании серии B в размере 150 миллионов долларов США, поддерживая путь быстрой регистрации гилдеуретинола (ALK

Dec 16, 2023

Основатель Vertex и пионер отрасли Джошуа Богер, доктор философии. назначен исполнительным председателем Alkeus

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 5 июня 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Alkeus Pharmaceuticals объявила сегодня, что привлекла финансирование серии B в размере 150 миллионов долларов США для поддержки регистрации и запуска гильдеуретинола (ALK-001), потенциально модифицирующего заболевание прецизионного препарата. препарат для лечения болезни Штаргардта, основной генетической причины слепоты у детей и молодых людей. Финансирование осуществлялось Bain Capital Life Sciences при дополнительном участии TCGX, Wellington Management и Sofinnova Investments. Alkeus также объявила сегодня, что Джошуа Богер, доктор философии, пионер биотехнологической отрасли и основатель Vertex Pharmaceuticals, присоединился к Alkeus в качестве исполнительного председателя.

«Поступления от этого финансирования в размере 150 миллионов долларов позволят Alkeus расширить нашу команду и как можно быстрее обеспечить подачу гильдеуретинола в NDA и одобрение FDA», — сказал Леонид Саад, доктор философии, генеральный директор, президент и соучредитель Alkeus. «Я очень рад работать рука об руку с Джошуа в качестве исполнительного председателя, поскольку мы строим компанию, ориентированную на пациентов. Глубокий опыт Джошуа в успешной разработке и коммерциализации преобразующих лекарств будет иметь огромную ценность для Alkeus в этот период организационного роста, в подготовка к запуску гильдеуретинола».

Болезнь Штаргардта является основной причиной слепоты у детей и молодых людей, от которой страдают более 30 000 человек в США и более 150 000 человек во всем мире. Пациенты с болезнью Штаргардта обычно рождаются с нормальным зрением, но мутации в гене ABCA4 приводят к ускоренной димеризации (или скоплению) витамина А в глазу, вызывая повреждение сетчатки и последующую прогрессирующую потерю зрения, начиная уже с пяти лет жизни. возраст. Гильдеуретинол — первый и единственный препарат, находящийся в стадии клинической разработки, который воздействует на основной механизм болезни Штаргардта, существенно уменьшая димеризацию витамина А в глазах, без какого-либо влияния на нормальное зрение. Клинические данные фазы 2 показали статистически и клинически значимое замедление повреждения сетчатки у пациентов Штаргардта. FDA США присвоило гильдеуретинолу (ALK-001) статус «прорывной терапии» и статус орфанного препарата. Alkeus планирует представить соглашение о неразглашении для одобрения гильдеуретинола в 2024 году.

«Штаргардт — это прогрессирующее, изнурительное заболевание, которое неизбежно приводит к разрушительной потере зрения. Генетическая причина хорошо изучена, но на сегодняшний день не существует эффективного лечения», — сказал Джошуа Богер, доктор философии, исполнительный председатель Alkeus. «Леонид и команда Alkeus довели гильдеуретинол из лаборатории до положительных и убедительных клинических данных на различных стадиях заболевания, включая плацебо-контролируемое исследование фазы 2 у пациентов с поздними стадиями заболевания, где мы сообщили о статистических и достоверных результатах. клинически значимое замедление заболевания. Дополнительные клинические данные показывают остановку заболевания у пациентов, включая детей».

Доктор Богер продолжил: «Теперь мы готовы сделать это преобразующее лекарство реальностью для всех пациентов Штаргардта».

О гильдеуретиноле (ALK-001) Гильдеуретинол был разработан исследователями как новая, специально дейтерированная форма витамина А, которая значительно снижает димеризацию витамина А и потенциально может замедлить или остановить прогрессирование потери зрения у пациентов Штаргардта, не нарушая зрительный цикл. В доклинических исследованиях гильдеуретинол уменьшал димеризацию витамина А более чем на 80% и предотвращал развитие слепоты на генетической модели заболевания на животных. В двухлетнем двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании фазы 2 (n = 50) у пациентов Штаргардта с поздней стадией заболевания лечение гилдеуретинолом один раз в день в виде таблеток приводило к замедлению повреждения сетчатки по сравнению с плацебо, согласно данным наблюдали темпы роста атрофических поражений, измеренные с помощью аутофлуоресценции глазного дна (FAF). Препарат хорошо переносился, его безопасность соответствовала хорошо изученному профилю витамина А. У детей и молодых людей с ранней стадией болезни Штаргардта гильдеуретинол, по-видимому, останавливал процесс заболевания, предотвращая дальнейшее повреждение сетчатки и потерю зрения. Дополнительные клинические исследования гильдеуретинола при болезни Штаргардта продолжаются, в том числе полномасштабное рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование (n = 80) у пациентов Штаргардта с промежуточным заболеванием, основные данные которого, как ожидается, будут опубликованы в 2025 году. Исследование 3 фазы (n = 200) гильдеуретинола у пациентов с географической атрофией (ГА), вторичной по отношению к сухой возрастной макулярной дегенерации (ВМД), в настоящее время полностью зарегистрировано и, как ожидается, будет опубликовано позднее в 2023 году.